Исследователи вылечили гемофилию генной терапией

07 декабря 2017 г.
Изображение: Flickr

Исследователи вылечили гемофилию генной терапией

Международная команда исследователей доложила о первом успехе использования генной терапии при лечении гемофилии Б. Результаты работы опубликованы The New England Journal Of Medicine.

Во время эксперимента десять мужчин получили единовременную внутривенную инфузию обезвреженного вируса. Вирус должен был встроиться в генетический материал пациента и отвечать за синтез белка необходимого для свертывания крови (фактор IX), отсутствующего у людей с гемофилией B. Через 18 месяцев печень пациентов самостоятельно вырабатывала в среднем уже 34% от нормального уровня белка. Кроме того, у 9 из 10 пациентов не наблюдалось кровотечений, а 8 участников исследования более вовсе не нуждаются в регулярных инъекциях фактора IX.

Предыдущие попытки лечения гемофилии с помощью генной терапии не привели к желаемому результату. Равновероятными могут быть две причины: либо клетки пациентов не вырабатывали достаточно белка, либо иммунная система пациентов разрушала модифицированные клетки. В новом исследовании ученые использовали ген, производящий сильнодействующую копию белка, что и дало свои результаты.

Подробнее об исследовании можно узнать по ссылке.
Подписаться на новости Cloudofsciense